ID:
SCV0860
Durata (ore):
40
CFU:
4
SSD:
BIOLOGIA MOLECOLARE
Anno:
2024
Dati Generali
Periodo di attività
Primo Semestre (23/09/2024 - 17/01/2025)
Syllabus
Obiettivi Formativi
Negli ultimi anni, le molecole di RNA sono diventate un nuovo ambito di interesse nello sviluppo di strategie sperimentali e terapeutiche contro disturbi monogenetici, cancro e malattie infettive. Gli RNA sono unici nella loro capacità di interagire con tre gruppi principali di macromolecole biologiche: DNA, RNA e proteine. Pertanto, la terapia a base di RNA amplia la gamma di target farmacologici, tra cui proteine, trascritti e geni per i quali precedentemente non esistevano farmaci convenzionali in grado di modificane la funzionalità.
Il corso mira a fornire una panoramica aggiornata dei meccanismi molecolari e cellulari degli attuali approcci terapeutici/sperimentali basati sui farmaci a RNA.
Gli studenti acquisiranno una conoscenza completa dei diversi tipi di farmaci a RNA, come oligonucleotidi antisenso (ASO), aptameri di RNA, small interfering RNAs, microRNA, mRNA e il sistema CRISPR/Cas9 basato su RNA guida utilizzato per l'editing del genoma. Il loro meccanismo d'azione sarà analizzato insieme alle sfide relative alla loro stabilità, specificità, sicurezza e somministrazione. Il modulo di laboratorio consentirà agli studenti di sviluppare competenze pratiche e testare alcuni farmaci a base di RNA in vitro in modelli cellulari. Una parte fondamentale del laboratorio è valutare criticamente la progettazione e l'interpretazione sperimentale e riassumere ed esporre i dati ottenuti ai compagni di classe e all'insegnante tenendo in considerazione anche la letteratura scientifica.
Il corso mira a fornire una panoramica aggiornata dei meccanismi molecolari e cellulari degli attuali approcci terapeutici/sperimentali basati sui farmaci a RNA.
Gli studenti acquisiranno una conoscenza completa dei diversi tipi di farmaci a RNA, come oligonucleotidi antisenso (ASO), aptameri di RNA, small interfering RNAs, microRNA, mRNA e il sistema CRISPR/Cas9 basato su RNA guida utilizzato per l'editing del genoma. Il loro meccanismo d'azione sarà analizzato insieme alle sfide relative alla loro stabilità, specificità, sicurezza e somministrazione. Il modulo di laboratorio consentirà agli studenti di sviluppare competenze pratiche e testare alcuni farmaci a base di RNA in vitro in modelli cellulari. Una parte fondamentale del laboratorio è valutare criticamente la progettazione e l'interpretazione sperimentale e riassumere ed esporre i dati ottenuti ai compagni di classe e all'insegnante tenendo in considerazione anche la letteratura scientifica.
Prerequisiti
Per comprendere appieno gli argomenti trattati nel corso, gli studenti devono possedere nozioni di base di biologia molecolare e cellulare.
Metodi didattici
Le lezioni frontali si basano su presentazioni PowerPoint. Gli studenti saranno stimolati a partecipare a un dialogo diretto con l'insegnante e i compagni di classe. Il modulo di laboratorio consiste in 24 ore di pratica di laboratorio durante le quali il design sperimentale e gli approcci saranno discussi con gli studenti.
Verifica Apprendimento
Durante l'esame orale finale lo studente dovrà presentare un paper scientifico incentrato su uno degli argomenti del corso. Lo studente dovrà discutere criticamente la questione scientifica e i metodi confrontandoli con gli argomenti generali del corso. La comprensione e la presentazione dello specifico paper da parte dello studente saranno valutate insieme a una panoramica generale degli argomenti con particolare attenzione alla parte pratica (laboratorio) del corso.
Contenuti
Classi di farmaci a RNA: ASOs, RNA aptamers, small interfering RNAs, microRNAs, mRNAs, guide RNA (gRNAs);
Meccanismi d'azione: knockdown genico, modulazione dello splicing, trans-splicing, editing genico, sostituzione proteica;
Problemi di sicurezza e specificità;
Sistemi di somministrazione.
Modulo di laboratorio: il programma del corso include due esperienze di laboratorio in cui due diverse classi di molecole di RNA saranno introdotte in colture cellulari; ne verrà quindi analizzato l'effetto su fenotipi specifici. Gli studenti saranno divisi in piccoli gruppi di 2 persone/gruppo per facilitare l'"esperienza pratica" e il lavoro in team.
L'esperienza n. 1 si basa sul test della correzione dello splicing utilizzando un small RNA, mentre l'esperienza n. 2 si basa sul sistema CRISPR/Cas9.
Meccanismi d'azione: knockdown genico, modulazione dello splicing, trans-splicing, editing genico, sostituzione proteica;
Problemi di sicurezza e specificità;
Sistemi di somministrazione.
Modulo di laboratorio: il programma del corso include due esperienze di laboratorio in cui due diverse classi di molecole di RNA saranno introdotte in colture cellulari; ne verrà quindi analizzato l'effetto su fenotipi specifici. Gli studenti saranno divisi in piccoli gruppi di 2 persone/gruppo per facilitare l'"esperienza pratica" e il lavoro in team.
L'esperienza n. 1 si basa sul test della correzione dello splicing utilizzando un small RNA, mentre l'esperienza n. 2 si basa sul sistema CRISPR/Cas9.
Lingua Insegnamento
Italiano
Corsi
Corsi
BIOMEDICAL SCIENCES
Laurea Magistrale
2 anni
No Results Found
Persone
Persone (2)
Ricercatori a tempo determinato
Assegnisti
No Results Found