SCV0860 - RNA-BASED EXPERIMENTAL APPROACHES

Obiettivi formativi
Negli ultimi anni le molecole di RNA sono diventate uno dei principali strumenti per lo sviluppo di strategie sperimentali e terapeutiche rivolte al trattamento di malattie monogeniche, tumori e patologie infettive. Grazie alla loro capacità di interagire con DNA, RNA e proteine, le terapie basate su RNA ampliano significativamente il numero di bersagli farmacologici potenzialmente modulabili.
L'insegnamento si propone di fornire una visione aggiornata dei principi molecolari e cellulari alla base degli approcci sperimentali e terapeutici basati su RNA, integrando aspetti teorici e applicativi attraverso attività di laboratorio. Il corso contribuisce alla formazione di studenti capaci di comprendere criticamente le più recenti tecnologie di medicina molecolare e di applicarle in ambito biomedico e traslazionale.
Risultati di apprendimento attesi
Al termine dell'insegnamento, lo studente sarà in grado di:
1. Descrivere le principali classi di farmaci a RNA, inclusi oligonucleotidi antisenso (ASO), aptameri di RNA, siRNA, microRNA, mRNA e sistemi CRISPR/Cas9 basati su guide RNA.
2. Spiegare i meccanismi molecolari attraverso cui le diverse molecole di RNA esercitano la loro attività sperimentale/terapeutica.
3. Confrontare vantaggi, limiti e applicazioni delle diverse strategie terapeutiche basate su RNA, considerando aspetti di stabilità, specificità, sicurezza e sistemi di somministrazione.
4. Applicare tecniche sperimentali per la valutazione dell'efficacia di molecole di RNA in modelli cellulari nell'ambito delle attività di laboratorio.
5. Interpretare criticamente i risultati sperimentali ottenuti durante le esercitazioni di laboratorio, mettendoli in relazione con le conoscenze teoriche e con la letteratura scientifica.
6. Presentare e discutere dati sperimentali e articoli scientifici utilizzando un linguaggio scientifico appropriato e dimostrando capacità di ragionamento critico.